Препарат редактирует гены в печени, «выключая» ген ANGPTL3, который регулирует уровень липидов. У людей, у которых этот ген естественным образом не активен, наблюдаются низкие уровни холестерина и минимальный риск сердечно-сосудистых заболеваний.
Эффект появился уже через две недели и сохранялся не менее 60 дней наблюдения. Побочные реакции были лёгкими — кратковременная боль в спине, тошнота и обратимое повышение печёночных ферментов.
Если результаты подтвердятся в исследованиях фазы 2, такой подход может навсегда изменить лечение наследственных и смешанных дислипидемий, заменив пожизненные таблетки или ежемесячные инъекции однократной генной терапией.
По данным The New England Journal of Medicine
RU
EN